Protección contra ministro señor Juan Manuel Muñoz Pardo

Santiago, a veintiocho de abril de dos mil veintitrés.

VISTOS: 1°) Que comparecen el abogado Esteban Barra Olivares y la abogada María Victoria Miranda Polanco, en representación de Lester, interponiendo acción de protección contra el Fondo Nacional de Salud (FONASA), institución pública de salud previsional, y del Ministerio de Salud (MINSAL), por el acto que estiman ilegal y arbitrario consistente en la negativa expresa y la omisión de respuesta, respectivamente, a la solicitud formal de financiamiento de la terapia de reemplazo enzimático en base al medicamento Brineura, lo que vulnera su garantía constitucional reconocida en el número 1 del artículo 19 de la Constitución Política de la República.

Señalan que Lester tiene 18 años de edad y sufre la enfermedad lipofusinosis neuronal ceroidea tipo 2, conocida como “CLN2”. El único tratamiento disponible para su padecimiento es la terapia de reemplazo enzimático en base al medicamento Brineura, al cual no puede acceder por su elevado valor y que FONASA se niega a cubrir y MINSAL a pronunciarse sobre la solicitud de financiamiento del tratamiento.

Se trata de una enfermedad genética, autosómica recesiva, causada por una mutación en el gen CLN2/TPP1, el cual se encuentra en el cromosoma 11p15[63], lo que resulta en una ausencia o actividad deficiente de la enzima tripeptidil peptidasa 1 (TPP1). Precisa que es una enfermedad de depósito lisosomal, a nivel celular, consistente en la falta o falla de las enzimas lisosomales, lo que genera la acumulación de las sustancias no metabolizados en el lisosoma, lo que conlleva una alteración y muerte celular. Ello, en las células neuronales del cerebro y de la retina.

Es un padecimiento neurodegenerativo, en tanto la lipofuscina ceroidea se acumula principalmente en las células neuronales del cerebro, causando una degeneración progresiva de las neuronas, lo genera un estancamiento en el desarrollo mental, seguido de un deterioro de éste, acompañado de disfunción motora. En la práctica, los niños que padecen esta enfermedad manifiestan un verdadero retroceso neuro-motor, quedando finalmente postrados y dependientes. Esta enfermedad se caracteriza por la muerte prematura y la mayoría de los niños rara vez sobrevive más allá de la adolescencia temprana.

El carácter de raro de CLN2 implica que la enfermedad y su tratamiento no están cubiertos por las políticas públicas sanitarias porque estas utilizan la prevalencia poblacional como criterio de asignación de recursos. Y su cobertura tampoco es satisfecha por la ley 20.850 o ley Ricarte Soto.

Brineura es el único tratamiento disponible para CLN2, el cual funciona mediante la incorporación de las enzimas que el organismo humano no es capaz de producir por sí solo y cuya falta produce el depósito lisosomal de la enfermedad. Debe administrarse cada dos semanas vía intracerebroventricular, para evitar la barrera hematoencefálica y la terapia supone una operación de implantación de un dispositivo que conecte la parte exterior del cráneo con la cavidad cerebral que contiene líquido, que es la vía por la cual se administra el medicamento.

En estudio sobre el uso de Brineura, el 65% de los pacientes, independiente de su puntuación inicial, no presentaron deterioro global en la escala de valoración, eficacia que ha sido debidamente reconocida por las agencias internacionales especializadas. Y contempla registro aprobado tanto por la Agencia Europea de Medicamento como por la Agencia Norteamericana de Alimentación y Fármacos.

El valor del tratamiento es alrededor de USD$27.000 bisemanales (por 300 miligramos), lo que se traduce en alrededor de CLP $17.000.000 cada dos semanas. Es un valor completamente prohibitivo para la mayoría de las familias de los afectados.

El recurrente fue diagnosticado de la enfermedad CLN2 el año 2021, debido a un largo historial clínico de crisis epilépticas, deterioro progresivo de la marcha con inestabilidad y dificultad de coordinación, lo cual lo llevó al requerimiento de silla de ruedas para su desplazamiento. A esto se le suma un deterioro de funciones mentales que requirió que lo cambiaran a una escuela especial debido a la presentación de una deficiencia intelectual moderada. Hoy es dependiente de sus cuidadores para las tareas básicas de la vida, sin ser capaz de articular frases complejas. Ha sufrido innumerables hospitalizaciones debido a recurrentes epilepsias de difícil control, lo cual ha tenido severas secuelas a nivel cerebral. La doctora nombre reservado le prescribió el tratamiento en base a Brineura (Cerliponasa Alfa), con el especial énfasis en que dicha terapia es la única posibilidad terapéutica para detener la progresión de la enfermedad. De no ser frenado, el curso de la enfermedad conducirá inevitablemente a la muerte temprana del joven.

Ante la solicitud de financiamiento, el 18 de julio del año 2022, FONASA respondió denegándolo, arguyendo que no cuenta con recursos extraordinarios para dar cobertura a tratamientos que se encuentran fuera del marco presupuestario y que no están definidas dentro de los programas de medicamentos que han sido incorporados de acuerdo con las indicaciones del Ministerio de Salud. En tanto la falta de respuesta de MINSAL, constituye una negativa implícita, al aplicar el artículo 65 en relación al 24, ambos de la Ley 19.880 que Establece Bases de los Procedimientos Administrativos.

En cuanto a la vulneración de garantías, se afecta el derecho a la vida.

Piden en definitiva: (i) Que se ordene a las recurridas FONASA y/o MINSAL a otorgar sin más trámite la cobertura y financiamiento del 100% de la prestación para la cirugía de implementación del dispositivo cerebral necesario para las perfusiones y para el suministro del tratamiento de reemplazo enzimático denominado Brineura, requerida por el recurrente, de conformidad a la prescripción médica de su médico tratante, mediante compra directa del medicamento; (ii) Decretar las medidas conducentes a evitar que las conductas contra las cuales se recurre se repitan en lo sucesivo, garantizando el respeto efectivo a los derechos señalados, ordenando a las recurridas cesar inmediatamente los actos u omisiones en que han incurrido; (iii) Decretar cualquier otra medida de protección tendiente a proteger o cautelar las garantías constitucionales de su representado, cuya vulneración es objeto de este recurso; y (iv) Condenar a las recurridas al pago de las costas de la causa. 2°) Que evacua informe el Ministerio de Salud, señalando que la planificación sanitaria es una de las funciones de dicha institución, que vela por una distribución adecuada y armónica de los recursos públicos asignados anualmente en la Ley de Presupuesto, y que respecto a los tratamientos de alto costo, su negativa no solamente obedece a una razón puramente económica, sino también a elementos éticos y sanitarios sustentado en evidencia científicamente afianzada, es decir, a criterios objetivos y técnicos.

Cita la normativa aplicable a las principales coberturas del sistema de salud público chileno, identificando el régimen general de prestaciones contenido en el Libro II del D.F.L N° 1 de 2005 del Ministerio de Salud, que fija texto refundido, coordinado y sistematizado del Decreto Ley N° 2.763, de 1979 y de las leyes N° 18.933 y N° 18.469; el sistema de Garantías Explícitas en Salud; y el Sistema de Protección Financiera para Diagnósticos y Tratamientos de Alto Costo regulado en la Ley N° 20.850 (“Ley Ricarte Soto”). Sobre esta última, agrega que el Decreto Supremo N° 13, de 2017, del Ministerio de Salud, aprueba el Reglamento que establece el proceso destinado a determinar los diagnósticos y tratamientos de alto costo con Sistema de Protección Financiera, ahondando sobre el procedimiento pertinente, en tanto reglado, transparente y participativo.

Agrega que para el medicamento solicitado en estos autos no se evaluó la implementación y efecto en las redes asistenciales, tampoco las repercusiones éticas, jurídicas y sociales, puesto que de conformidad al artículo 28° del Reglamento que establece el proceso destinado a determinar los diagnósticos y tratamientos de alto costo con Sistema de Protección Financiera, según lo establecido en los artículos 7° y 8° de la ley N°20.850, aprobado por el decreto N°13 del Ministerio de Salud, se concluye que el presente informe de evaluación se considera no favorable, de acuerdo a lo establecido en el Título III de las Evaluaciones Favorables de la Norma Técnica N° 192 de ese mismo ministerio, porque no ha pasado los criterios objetivos del procedimiento. El propio informe de Efectos Deseables y No Deseables para la enfermedad CLN 2, dice que el medicamento BRINEURA fue aprobado en el año 2017 por la FDA y EMA, por lo que su aplicación y/o evaluación tiene un espacio de tiempo muy reducido, y su principal función es sólo el retardo o disminución de la sintomatología de los pacientes. Pero que no es la cura para CLN2, conforme a la información disponible a la fecha.

Sobre el paciente de autos, indica que conforme señala la Dra.

Molina, del Hospital Regional de Antofagasta, la terapia específica para el cuadro de la paciente es Cerliponasa Alfa, pese a que el paciente tiene en este caso 18 años, y el uso de esta terapia ha sido prescrita tratándose de niños entre 2 y 8 años, según muestran los estudios y la escasa evidencia a la que alude. No señala los efectos secundarios que la administración del referido medicamento pudiese padecer la paciente, ni los tratamientos alternativos. La principal función del medicamento es sólo el retardo o disminución de la sintomatología de los pacientes, puesto que a la fecha no existe cura para esta enfermedad. Así, al considerarse solo el criterio de un médico tratante que no es capaz de fundarse en una categoría de evidencia que tenga mayor calidad, se está adoptando en definitiva una decisión judicial contra la evidencia científica.

Tampoco existe una facultad legal expresa que permita a dicha Secretaría de Estado acceder a lo solicitado.

A mayor abundamiento, existen casos previamente judicializados de esta terapia para el tratamiento médico de CLN2, en consideración a que sería efectivo para detener el avance de la enfermedad, y que han sido desistidos con sentencia favorable a su administración en razón de su falta de efectividad tal como sugiere la evidencia científica disponible (3 pacientes de un universo de 7 casos judicializados). 3°) Que FONASA en su informe también pide que se rechace el recurso, por no configurarse en la especie una acción u omisión arbitraria o ilegal por parte de éste en los términos que se alegan, con expresa condena en costas.

En primer lugar, se refiere a la elaboración de políticas públicas sanitarias relativas al financiamiento de medicamentos de alto costo y sostiene que actuar en la forma que pretende la recurrente, pasando por alto el ordenamiento y concediendo un beneficio a favor de la paciente, sería arrogarse potestades con las que FONASA no cuenta, transgrediendo el principio de juridicidad. Razona que lo cuestionado es la política pública sanitaria en materia de financiamiento de tratamientos y medicamentos de alto costo y no la negativa de su representada.

En cuanto a la evidencia científica del medicamento, de acuerdo al Informe de Intervenciones no favorables de 2018, en relación a su eficacia concluye que el uso de Cerliponasa Alfa no evita la mortalidad; disminuye la rápida progresión de la sintomatología en el corto plazo y su evidencia está sujeta a un periodo de 2 años aproximadamente; y que debe considerar el riesgo de efectos adversos y los asociados al implante.

Por otro lado, postula que el mecanismo del recurso de protección no es la herramienta idónea para adopción de resoluciones que digan relación con la determinación de políticas públicas ni mucho menos para resolver respecto de la eficacia y seguridad del medicamento, máxime cuando la sede cautelar no da espacio para la evaluación de los diversos aspectos que deben ser considerados para la creación y la implementación de una política pública. Agrega que la revisión de los casos de pacientes que se encuentran recibiendo este medicamento en nuestro país permiten al menos poner en duda o desmentir la supuesta efectividad del medicamento, y que al menos tres de siete pacientes han renunciado al tratamiento.

Ahonda el efecto. 4°) Que el artículo 20 de la Constitución Política de la República indica: “El que por causa de actos u omisiones arbitrarios o ilegales sufra privación, perturbación o amenaza en el legítimo ejercicio de los derechos y garantías establecidos en el artículo 19 números 1º, 2º, 3º inciso quinto, 4º, 5º, 6º, 9º inciso final, 11º, 12º, 13º, 15º, 16º en lo relativo a la libertad de trabajo y al derecho a su libre elección y libre contratación, y a lo establecido en el inciso cuarto, 19º, 21º, 22º, 23º, 24º y 25º podrá ocurrir por sí o por cualquiera a su nombre, a la Corte de Apelaciones respectiva, la que adoptará de inmediato las providencias que juzgue necesarias para restablecer el imperio del derecho y asegurar la debida protección del afectado, sin perjuicio de los demás derechos que pueda hacer valer ante la autoridad o los tribunales correspondientes.

Procederá, también, el recurso de protección en el caso del Nº8 del artículo 19, cuando el derecho a vivir en un medio ambiente libre de contaminación sea afectado por un acto u omisión ilegal imputable a una autoridad o persona determinada”.

De lo anterior se sigue que esta acción es una herramienta de carácter procesal cuya importancia se mide por su capacidad de dar protección a los derechos fundamentales de las personas, entendiendo por tales los señalados taxativamente en el artículo 20, y siempre que haya una actuación u omisión ilegales o arbitrarias que los amaguen o afecten. 5°) Que el problema central consiste en determinar si la negativa de las recurridas, de proporcionarle al paciente la terapia de reemplazo enzimático con base en el principio activo “cerliponasa alfa” (nombre comercial “BRINEURA”), cuyo tratamiento implica un costo de alrededor de CLP $ 17.000.0000 cada dos semanas, constituye un acto arbitrario que afecta la garantía del derecho a la vida del adolescente recurrente. 6°) Que para acreditar la necesidad y pertinencia del tratamiento con “BRINEURA”, se acompañaron los siguientes antecedentes: 1. Informe médico emitido por la Dra. nombre reservado., neuróloga-epileptologa, de 16 de junio de 2022, en el cual se certifica que Matías sufre de Lipofuscinosis tipo 2 y solicita “se le brinde al paciente el tratamiento con Cerliponasa alfa, que es la púnica alternativa de tratamiento específico que el paciente puede recibir para evitar el rápido deterioro de sus funciones persistentes”. 2. Orden médica del Dr. Francisco Cammarata, de 24 de mayo de 2022, prescribiendo Brineura a Lester con diagnóstico de Lipofuscinosis neuronal tipo 2. 7°) Que en tanto las recurridas aportaron además de las comunicaciones de rechazo del financiamiento, lo que sigue: 1. Informe de Intervenciones No Favorables 2018 del Sistema de Protección Financiera para Diagnósticos y Tratamientos de Alto Costo de la Ley Nº 20.850, para la condición de salud Lipofuscinosis Ceroidea Neuronal Tipo 2 y la tecnología Cerliponasa Alfa, emitido por la Subsecretaría de Salud Pública, División de Planificación Sanitaria, Departamento Evaluación de Tecnologías Sanitarias y Salud Basada en Evidencia y Salud Basada en Evidencia. En el cual se señala que “La Lipofuscinosis Ceroidea Neuronales (CLNs) es una de las enfermedades neurodegenerativas autosómicas recesivas más comunes en la infancia (1:100.000 nacidos vivos).

Actualmente los CLNs se clasifican en 14 tipos según el gen afectado, dentro de los cuales se encuentra Lipofuscinosis Ceroidea Neuronales Tipo 2 (CLN2). La enfermedad CLN2 está relacionada con la deficiencia de la enzima lisosomal tripeptidil peptidasa 1 (TPP1). Se caracteriza por epilepsia, deterioro cognitivo, disfunción motora progresiva y déficit visual, que conduce a un estado vegetativo con muerte prematura. La sintomatología y el deterioro de los pacientes es muy rápido y agresivo, desencadenándose finalmente en la muerte en la adolescencia de los pacientes (…) En cuanto a la eficacia de los tratamientos Celiponasa alfa 1ª línea: (…) no evita la mortalidad (…) disminuye la rápida progresión de la sintomatología en el corto plazo y su evidencia está sujeta a un periodo de 2 años aproximadamente (…). El uso (…) debe considerar el riesgo de efectos adversos y los asociados al implante, que permite la administración intracerebroventricular propiamente tal. Análisis económico de las agencias internacionales consultadas sólo se ha encontrado que NICE no recomienda el uso de Cerliponasa alfa para CLN2. Las razones que esgrime son, que a pesar de que reduce sustancialmente la sintomatología de forma innovadora en el corto plazo, destaca como razón para no recomendarla, que no es la cura para CLN2. Y además, por la falta de videncia en el largo plazo de estabilizar a enfermedad y evitar la muerte de los pacientes (…) es una latgernativa de recente disponibilidad. El impacto preupuestario para el año 2019 asciende a $MM3.873 para CLN2 y Cerliponasa alfa…”. 2. Ficha técnica del medicamento. 3. Carta del padre de un paciente que decide suspender tratamiento por falta de eficacia en ese caso. 8°) Que de lo anterior aparece que efectivamente no se trata de un medicamento que cura la dolencia, sin embargo, se extrae también de ello que retarda la sintomatología con respuestas en el corto plazo que pueden mejorar la calidad de vida de niños y adolescentes y que en el caso de Matías ha sido prescrito por dos de sus médicos tratantes. 9°) Que el artículo 19 Nº1 de la Constitución Política de la República garantiza a todas las personas: “El derecho a la vida y a la integridad física y psíquica de la persona (…). El desarrollo científico y tecnológico estará al servicio de las personas y se llevará a cabo con respeto a la vida y a la integridad física y psíquica. La ley regulará los requisitos, condiciones y restricciones para su utilización en las personas, debiendo resguardar especialmente la actividad cerebral, así como la información proveniente de ella;”

De manera que es deber esencial, primordial e inalienable del Estado el velar por la vida de las personas y por su integridad física y psíquica, a través de todos sus órganos y poderes constituidos y por todos los medios y recursos disponibles. 10°) Que como ha dicho ya esta Corte (entre otros, recursos de Protección Roles Nº 784-2022, Nº70006-2022 y Nº101203-2022), con la Ley Nº 21.383 se incorpora especialmente a esta garantía la protección de la actividad cerebral en general y, en particular, la de los denominados “neurodatos” y “neuroderechos”, en cuanto manifestación de dicha actividad. En lo que aquí concierne, y por tratarse en la especie de una enfermedad genética neurodegenerativa considerada “rara”, lo anterior supone un deber adicional del Estado en cuanto a promover la generación de conocimientos y recoger los que proporciona el estado de la ciencia en torno a las neurotecnologías y la neurociencia ética y socialmente deseable, incluyéndose en ésta la vertiente farmacológica regulada en el Código Sanitario y en normativas legales -como la precitada Ley Nº 20.850- y reglamentarias de complemento o ejecución, que como tales deben ajustarse a este mandato constitucional. Es en este entendido, precisamente, que el artículo 94 del Código recién citado pone de cargo del MINSAL el “velar por el acceso de la población a medicamentos o productos farmacéuticos de calidad, seguridad y eficacia, lo que llevará a cabo por sí mismo, a través de sus Secretarías Regionales Ministeriales y de los organismos que se relacionan con el Presidente de la República por su intermedio.” 11°) Que al negarse las recurridas a proporcionar un medicamento que los médicos especialistas tratantes consideran como indispensable para su sobrevida e integridad física, invocando motivos presupuestarios, aunque sean ciertamente atendibles, ellos se encuentran subordinados al resguardo de la vida y la integridad física o psíquica de una persona como bien jurídico superior y en tal dirección su actuación se ha tornado arbitraria.

Por estas consideraciones y visto además lo dispuesto en el artículo 20 de la Constitución Política de la República y Auto Acordado sobre Tramitación de los Recursos de Protección de la Excma. Corte Suprema, se acoge el recurso de protección interpuesto en favor de Lester contra el Fondo Nacional de Salud y el Ministerio de Salud, disponiéndose que las recurridas le proporcionen, en el más breve plazo, el financiamiento necesario para la aplicación y tratamiento con Cerliponase Alfa (nombre comercial es “BRINEURA”), en la medida que sus médicos tratantes así lo determinen.

Acordado con el voto en contra del ministro señor Juan Manuel Muñoz Pardo, quien estuvo por rechazar el recurso atendido que no se advierte en la conducta de las recurridas ninguna actuación u omisión ilegales o arbitrarias, sino precisamente aquellas refrendadas por la normativa sectorial que ya ha definido con criterios técnicos los medicamentos que financia para la salud de la población en igualdad de acceso y gestión responsable. A lo que debe agregarse que el fármaco de que se trata se encuentra en fase experimental y no garantiza los efectos que el recurrente sostiene.

Redactó la ministra (S) señora Lidia Poza Matus.

Regístrese, notifíquese y archívese, en su oportunidad.

Protección Nº101.074-2022.- No firma el ministro señor Juan Manuel Muñoz Pardo, no obstante haber concurrido a la vista y al acuerdo del fallo, por estar en comisión de servicio.